【药品名称】司替戊醇胶囊
【英文名称】Stiripentol Capsule
【主要成分】本品的主要成分为司替戊醇，其化学名称为4,4-二甲基-1-[（3,4-亚甲二氧基）-苯基]-1-戊烯-3-醇
分子式：C14H18O3
分子量：234.30
CAS号：49763-96-4
【剂型及规格】
胶囊剂：250mg；500mg
干混悬剂：250mg；500mg
【注册分类】
化药3.1类
【适应症】
司替戊醇与氯巴占及丙戊酸盐联合应用治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（severe myoclonic epilepsy in infarlcy，SMEI）。
【用法与用量】
应从低剂量开始服用，逐步增加剂量至每日50 mg/kg，分2~ 3次服用。
【药理及作用机制】
司替戊醇的具体作用机制尚未阐明。可能通过降低其他抗癫痫药物在肝中的代谢速度来增强后者的抗癫痫作用，也可能通过增加脑间隙中神经递质γ-氨基丁酸的浓度发挥作用。
【上市情况】
司替戊醇由法国Biocodex原研，2007年9月获得欧盟上市授权（商品名：Diacomit），并因可用于“婴儿严重肌阵挛性癫痫”（Dravet 综合征）而获“孤儿药”认定，该病在欧洲的发病率为万分之零点四。
目前本品已在法国、德国等数十个国家和地区上市，日本处于III期临床。
【CDE申报情况】
CDE尚无任何申报，本品有望成为独家产品。
【立题背景】
婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），又称Dravet综合征，是一种临床少见的难治性癫痫综合征。总体发病率约为1/20000-40000，男：女约为2：l，约占小儿各型肌阵挛性癫痫的29.5%，占3岁以内婴幼儿童癫痫的7%。Dravet综合征可导致严重的癫痫性脑病。具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高等特点，也是顽固性癫痫的代表。
本病预后较差，随年龄增加El间发作和肌阵挛频率倾向于减少，高热、感染的诱发效应持续存在，在青少年期仍可发生热性惊厥持续状态。患儿几乎100%都有认知损伤，50%出现严重智力低下，但一般至4岁后就不再继续进展。约有14%一20%的患儿死亡，其主要原因为癫痫持续状态，因此有效预防和控制癫痫状态是防止患儿死亡的首要工作。而Dravet综合征对目前所有抗癫痫药物均不敏感。单一作用于钠离子通道药物如拉莫三嗪、卡马西平，可使患儿发作加重，氯硝安定、卡马西平则几乎无效。
司替戊醇2001年因其可用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI）而被欧盟认定为“孤儿药”。研究发现，司替戊醇可有效减少患儿惊厥发作的频率，司替戊醇添加丙戊酸钠和氯巴占在SMEI患儿中能够长期维持疗效。
【专利情况】
经检索，目前在我国开发司替戊醇不存在知识产权风险。
